医药生物行业专题研究：重视转基因小鼠平台在国内仿创单抗领域降维打击的潜力

医药生物行业专题研究

2. 转基因小鼠平台是单抗开发中后来居上的主流技术路线

虽抗体药前景广阔，但决定个别企业能否成功更关键的要素是这个企业在整个行业

中的相对竞争优势。抗体药巨大的市场潜力已经导致，一旦最新研究数据让某个未

成药的特定靶点成药性突然得到显著提升并具备了足够确定性，众多大型药企和初

创Biotech就倾向于一拥而上扎堆研发，让研发层面的竞争变得极为激烈。

值得注意的是，因抗体药物开发工作本身的特性已决定*注，抗体药很难在原有管线

基础上开发出Me-better型品种，这让抢同靶点全市场首发或至少前3，成为确保

绝大多数抗体药物后期市场运作成功的关键。

*注：这里指的是，即便抗体药物仿创企业想在先发的原研品种基础上进一步提升抗体的亲和力和

人源性，往往也很难获得真正有临床意义的me-better管线。这与同靶点首发品种通常有明显改

善余地、非首发的me-better品种峰值销售额经常超过First-in-class品种的小分子靶向化药相当

不一样。

企业为在抗体药研发激烈的竞争中胜出，首要条件就是拥有更高研发效率，确保自

己与竞争对手相比，能在更短的时间内筛到活性和人源性均能满足临床需求的、不

止1个的*注备选抗体供后端临床使用；此外，作为高研发效率背后的研发平台还必

须得有足够的壁垒，不是谁想模仿就能模仿，不能像CDR路线一样大家能一拥而

上。

*注：这是创新药研发的起码要求。为降低某个方向新药开发的研发失败风险，在选出可用于后端

临床研究的化合物后，还需要同时有至少1个的备选分子，以便临床阶段化合物研发失败后随时

用后备分子进行替换。

在抗体药物研发方面，转基因小鼠平台是用于全人源抗体开发时已得到充分验证、

已被实际应用的效率最高的抗体开发平台。

抗体技术数十年发展，各技术路线和主要的特点可汇总小结如下——

图1：全人源转基因小鼠平台在单抗技术平台中的地位一览

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