中药新药临床试验分期与设计问题探讨

中药新药临床试验分期与设 计问题探讨许青峰(10-10-16) 许青峰(10-10-16)

中药新药临床试验分期与设计问题探讨

内容目录 临床试验概念 Ⅰ期临床试验基本内容 Ⅱ期临床试验基本内容 Ⅲ期临床试验基本内容 Ⅳ期临床试验基本内容 分期进行临床试验的意义 临床试验与开发策略 临床试验设计若干问题讨论

中药新药临床试验分期与设计问题探讨

临床试验概念 临床试验基本概念 临床试验相关概念

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临床试验概念 基本概念—从对象、范围、目的看： 指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物 的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不 良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄， 目的是确定试验药物的疗效与安全性。

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临床试验概念 基本概念—从方法和目的看: 临床试验系指任何一种有病人(受试者)参加的有 计划的试验,目的是寻找在相同条件下,对未来病人 的一种最合适的治疗方法.其基本特征是利用有限 的病人样本得出的结果，对未来的具有相似条件 的病人总体作出统计推断,给未来病人的治疗方案 提出指导性意见。新药临床试验只是临床试验的 一种。 新药临床试验过程：方案设计、组织实施、监 察、稽查、记录、分析总结、报告。

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临床试验概念 相关概念—试验分期 试验分为Ⅰ—Ⅳ期。 临床试验需要循序渐进，对于一个新发现的 药物，以安全性研究为基点，逐步寻找、确认有 益的临床效应位点，及其使用方法。 分期不完全是试验的顺序先后，同时反映试 验的不同性质，反映了从临床研究角度对试验药 物的认识程度。

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临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范 (GCP)GCP是关于药物临床试验全过程的标准规定， 包括方案设计、组织、实施、监查、稽查、记录、 分析总结和报告。 实施GCP的目的： 1、保证药物临床试验过程规范，结果科学可靠。 2、保护受试者权益、保障其安全,使临床试验 在合乎伦理的前提下进行。

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临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范 (GCP)GCP GCP的概念产生于70年代，主要源于： 70 ﹡滥用人类受试者 ﹡随意进行临床试验 ﹡不重视受试者的权益 ﹡发生严重不良事件

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临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范(GCP) —临床试验的伦理问题 1)受试者权益问题:赫尔辛基宣言 人体生物医学研究国际伦理指南(国际医学科学 组织委员会) 生物医学研究审查伦理委员会操作指南(WHO) 2)伦理委员会及受试者知情同意

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临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范(GCP)—临床试验的质量控制数据的真实性 试验方法的科学性 临床试验质量管理 各方职责与相互关系 质量控制系统 SOP 试验监查 稽查 视察

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Ⅰ期临床试验基本内容 试

验目的和性质 初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体 对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供 依据 基本要求 耐受性试验设计：单次给药；多次给药 病例选择 剂量设计 观察指标 研究终点 药代动力学研究：参照化药 最低例数(试验组):20~30例

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Ⅱ期临床试验基本内容 试验目的与性质典型的Ⅱ期试验是探索性试验 —治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物 对目标适应症患者的治疗作用和安全性 —为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定 提供依据。

基本要求最低例数(试验组) :100例 设计： 根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随 机盲法对照临床试验。

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Ⅲ期临床试验基本内容 试验目的与性质治疗作用确证阶段。 —进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和 安全性 —评价利益与风险关系 —最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。

基本要求最低例数(试验组):300例 试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

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Ⅳ期临床试验基本内容 试验目的与性质新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。如： —考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应 — —评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系 —改进给药剂量。

基本要求最低例数(试验组): 2000例 根据试验目的采用适宜的试验设计

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分期进行试验的意义 “由表及里、由浅入深，由知之甚少，到知之甚多” 逐步深入、逐步全面认识药品对人体的作用，符 合人们认识客观事物的一般规律，。 从安全研究入手，逐步丰富对药品代谢、使用效 果、适应病症、使用方法的认识。有利于保障临 床试验的安全性，使临床研究符合伦理。 以前面小规模的试验获得的结果支持后续的开发 决策，有利于开发决策的科学性。 以前面小规模的试验获得的结果，支持后续的较 大规模的试验有利于临床研究的经济性

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临床试验与开发策略 新药临床研究是药品开发的人体研究阶段进入临床研究后面临的问题 药品临床安全性的评估 药品临床效力的认识 临床确切适应症、 临床确切适应症、适应人群的评估 药品临床作用特点的认识 药品临床应用价值的评估 合理的应用方式、 合理的应用方式、方法 等 能否解决好上述相关问题，关系到能否为患者提供使 用目的明确、使用方法合理的安全有效的药物；关系到能否 开发出具有生命力和良好市场反应的新药。