同，是利用靶点特异性的 RNA 将 Cas9 核酸酶带到基因组上的具体靶点，从而对特定基因位点进行切割导致突变。该技术迅速被运用到基因敲除小鼠和大鼠动物模型的构建之中。通过一系列研究，首先证明了通过 RNA 注射的方式将 CRISPR-Cas 系统导入小鼠受精卵比 DNA 注射能更有效的在胚胎中产生定点突变。在此基础上，又发现了该方法没有小鼠遗传品系的限制，能够对大片段的基因组 DNA 进行删除，也可以通过同时注射针对不同基因的 序列达到在同一只小鼠或大鼠中产生多个基因突变的效果利用 CRISPR-Cas （肥胖相关 G 蛋白偶联受体 Mc4R高效、快速的

CRISPR-Cas TALEN 等技术

DNA序列进行改造的遗

在预定的基因组位置切断DNA，

切断的DNA在被细胞内的DNA修复系统修复过程中会产生突变，从而

达到定点改造基因组的目的。

通过修复途径，基因组编辑技术可以实现三种基因组改造，即基因敲除，

特异突变的引入和定点转基因。

基因组编辑是研究基因功能的重要手段之一，也可被用于人类遗传性疾