样本量估算的统计学方法

8、样本量估算 的统计学方法骆福添 公共卫生学院参考教材：《生物医学研究的统计方法》

主编：方积乾，2007,高等教育出版社

一、临床研究为什么需 要估计样本含量

复习1:统计学三大任务与三大规则

任务：描述样本特征、估计总体参数、 检验总体差别

规则：(必须考虑) 数据类型、分布类型、对比类型

1. 统计描述任务例：某样本个体分布的集中趋势与离散趋势怎 样 ？(1V点，2V线，3V面.影子_线)

数据：计数(%),定量(平均数),等级 (平均Ridit值) 分布：正态(Mean,SD,95%CR),对数正 态(G),偏态(M, Q/R,P2.5~P97.5) (双/多变 量-相关回归) 对比：变量=两组观察值(各组均数与标准 差),变量=差值(差值的均数与标准差)

2. 置信区间任务例：某总体指标在哪一区间 ？(借鉴反推)

数据：计数(直接法/正态近似),计量(正 态法),等级(正态近似)

分布：正态(正态法),对数正态(lg值置信 区间),偏态(百分位数法)对比：变量参数置信区间，差值参数置信 区间(临床试验)

3. 假设检验任务例：某2个总体指标相同 ？ (直接应用概率分布)

数据：计数(正态近似法u,卡方),计量 (均数检验),等级(秩和检验) 分布：正态(u,t),对数正态(lg值t检验), 偏态(秩和检验)对比：组间比较(u, t, H),与总体比较(u, t, H)

统计推断中的误差估计最基本公式：

误差=个体变异程度/n的平方根

均数误差 = 标准差/sqrt(n) 率的误差 = sqrt[p(1-p)/ n]

n大小举例

1、n=3,三个克隆 2、女大学生33%自动退学？ n=? 3、n1=20,n2=100,n=? 4、1987年某产科医师为研究胎次与儿童智 力的关系，收集病案资料(考上大学人数): 第一胎19人、第二胎18人、第三胎10人、第 四胎7人、第五胎4人。由此得出结论：智力 与胎次有关，胎次愈多智力愈差，第一胎智 力最好。 n=?

可重复原则

样本含量(Sample)的估计是临床研 究科学设计的重要内容。

可重复性，是指任何科学研究必须遵

守的原则，其目的是要排除偶然因素的影响，得出科学的、真实的、规律 性的结论。

样本含量的大小

在临床研究中，样本含量越小，其抽 样误差越大。 若样本含量不足，可重复性差，检验 效能低，不能排除偶然因素的影响， 其结论缺乏科学性、真实性。 若样本含量过大，试验条件难以严格 控制，容易造成人力、物力和时间上 的浪费。

估计样本含量的目的

在保证某个临床试验/临床研究的结论 具有一定科学性、真实性和可靠性前

提下，确定某研究所

需的最小观察例数。

二、估计样本含量 的方法

两大类方法

1、公式法，可满足多种设计的要求， 目前应用广泛。

2、查表法，简单、方便，但受条件限制，有时不一定完全适应。

三、估计样本含 量的步骤

1、确定设计方法

任何临床试验，其设计方案是首先需 要确定的，而样本含量的估计也是在 设计方案基础上的。不同的临床科研 设计方法，其样本含量的估计方法不

相同

2、确定资料类型

当临床试验的设计方案确定后，需要 确定临床试验所得数据的类型，例如， 计量(数值)、计数(无序分类)、 等级(有序分类),因为样本含量估

计方法与数据类型有关